Что включает в себя дизайн исследования. Доказательная медицина дизайн медицинских исследований

Шон Эллис, Морган Браун

Взрывной рост. Как современные быстрорастущие компании совершают успешный прорыв

© 2017 by Sean Ellis and Philip Morgan Brown

© ООО «Библос», 2018.

Предисловие к русскому изданию

Выживает не самый сильный и не самый умный, а тот, кто лучше всех приспосабливается к изменениям

Чарльз Роберт Дарвин

ФЕНОМЕНАЛЬНЫЙ СТРЕМИТЕЛЬНЫЙ УСПЕХ некоторых новых компаний привел к необходимости переосмысления традиционных бизнес-моделей, появлению теории «взрывного роста». Эта тема получила развитие в трудах различных исследователей, среди которых Шон Эллис и Морган Браун. «Взрывной рост» – это книга, которую ждали многие бизнесмены, испытывающие на себе давление сложных экономических обстоятельств. Кризисная ситуация, рост конкуренции, возрастающие запросы потребителей – вот те факторы, которые усложняют реализацию новых бизнес-начинаний многих предпринимателей. Ведь бытует мнение, что только компании с многолетней историей и сильным брендом способны преуспеть на рынке в такое непростое время. Но в данной книге авторы развенчивают этот миф, на многочисленных примерах показывая, что при использовании определенных, нестандартных, а порой довольно смелых подходов, можно как оживить уже действующий (пусть без особых успехов) бизнес, так и открыть по-настоящему успешный и прибыльный стартап, который через короткое время завоюет огромные аудитории.

Взрывной рост, или Hacking growth – от слова «хак», на компьютерном жаргоне «остроумное решение какой-либо проблемы». В этой книге «хаки» – это те самые подходы, используя которые можно изменить традиционный путь развития и получить значительный результат в десятки раз быстрее.

В стремительно меняющейся среде преуспеть может только тот, кто умеет принимать быстрые решения. Сегодня у компаний часто нет времени на медленную реализацию долгосрочных стратегий. Фундаментализация крупного бизнеса, которая связана с усложнением процессов, ростом бюрократии, сегодня часто оказывается не соответствующей реалиям настоящего времени. Взрывной рост – это, в некотором смысле, «оппозиционное» решение, предусматривающее максимальное упрощение и ускорение всех бизнес-процессов. При этом часто с использованием эффективных креативных подходов.

В качестве примера можно привести «pop-up» – быстро развивающийся формат розничной торговли. Названные от английского «неожиданно возникать», магазины pop-up внезапно открываются на какой-нибудь улице города, и так же внезапно закрываются, предоставляя во время их работы покупателям значительные скидки. Обычно такие магазины располагаются в специальных временных конструкциях. Отсутствие необходимости тратиться на аренду или серьезное строительство делает выбор такого метода торговли весьма привлекательным, а метод «сарафанного радио» привлекает в магазин множество покупателей. С точки зрения продвижения, подобная торговая точка направлена на стимулирование сбыта и может решать те же вопросы, на которые обычно направлены традиционные акции: сезонная распродажа, избавление от остатков и т. д. Но для потребителя подобный формат интересен еще и тем, что несет в себе некий элемент игры. Заранее неизвестно: где именно появится магазинчик, в котором можно будет купить любимые марки товаров со значительной скидкой. Подобная информация отслеживается и быстро передается покупателями «из уст в уста». Во многих европейских странах, в т. ч. Великобритании и Германии магазины pop-up уже стали привычными для местных покупателей. В России подобный формат пока в новинку.

Для того, чтобы находить идеи и развивать бизнес в направлении «взрывного роста», авторы показывают, как необходимо формировать специальные команды. Эти подразделения дополняют организационную структуру предприятия, их основная задача – настройка процессов систематического роста. Например, как в торговых сетях традиционно используются «команды запуска», которые занимаются всеми вопросами открытия нового магазина, а потом переходят на другие магазины сети, так и здесь, «команды роста» используются для постоянной работы по налаживанию процессов и алгоритмов, обеспечивающих взрывной рост.

Ключевой момент, который выделяют авторы, состоит в том, что при поиске эффективных решений не надо ограничивать себя в количестве идей, даже если они в итоге будут неверными. Исследования показывают, что соотношение правильных и ошибочных идей у обычных людей и гениев практически одинаково. Просто гении генерируют их такое большое количество, что какие-то определенно «выстреливают» и меняют мир вокруг нас. Например, в 1879 году известный изобретатель лампы накаливания Томас Эдисон, по разным источникам, провел до 10 000 экспериментов прежде чем получилась та самая лампочка, которую использует весь мир.

В этом и заключен «хакерский дух» самого бизнес-подхода: в поиске оригинальных и сверхэффективных решений. Необходимо постоянно тестировать возникающие идеи, оперативно реализовывать подтвердившие свою ценность, избегая инерции прошлого опыта, чтобы не получалось как в известной поговорке, «пистолет куплен – надо стреляться». При этом может быть использована определенная схема «приоритизации экспериментов», которая позволяет ранжировать идеи и эксперименты по значимости и реализовывать их в строгой очередности, пускай и в очень быстром темпе. Авторы призывают к такой скорости принятия решений, которая обеспечивала бы не количественные, а качественные изменения. Как в ситуации со Шлемоносным василиском – ящерицей, которая за счет сверхбыстрого перебирания ногами способна бегать по воде. Таким образом, достижение высокого значения скорости бега позволяет добиться удивительного нового качественного результата.

При выборе направлений для развития, авторы предлагают искать идеи у самих потребителей, в чем могут помочь оперативные опросы, а также сосредотачиваться на микронюансах потребительского поведения. Но необходимо понимать, что весь подход «взрывного роста» может эффективно работать только в том случае, если у компании есть действительно стоящий продукт. Кроме нужности потребителю, данный продукт должен быть также маркетингово-активен, т. е. заключать в самом себе элементы продвижения. В нем должна быть сосредоточена определенная ценность, которая обеспечит не просто удовлетворенность потребителя, но и вирусный эффект: желание советовать и продвигать продукт дальше. На это направляется и коммуникационная тактика: используется идея стимулирования потребителей на привлечение других клиентов, которые в свою очередь тоже получат дополнительные выгоды при заказе продукта, что формирует так называемую клиентскую петлю.

Большое внимание необходимо уделять повышению конверсионности маркетинговых инструментов. Практика показывает, что это – огромный ресурс для увеличения эффективности. Повышение конверсии на каждом этапе воронки продаж дает гораздо больший эффект, чем вкладывание ресурсов в первоначальное привлечение клиентов.

В книге также предлагается использовать упрощенные (не по качеству, а по времени и затрачиваемым усилиям) методики оценки эффективности работы в т. ч. путем фиксации и анализа успешного и неуспешного опыта.

С точки зрения маркетинга, подход «взрывного роста» можно назвать новой, «экспериментальной формой маркетинга», которая возникла как ответ на условия быстроменяющейся среды. В нем особое внимание уделяется тактике и вносятся коррективы в понимание возможностей и целеполагание маркетинга. Его задачей можно назвать обеспечение масштабируемого, ускоренного итеративного процесса роста, а в рамках развития парадигмы маркетинга, «взрывной рост» – это очередной виток его эволюции на основе конвергенции современных теорий маркетинга и менеджмента.

Благодарности

«Взрывной рост» опирается на знания, которые мы накопили на протяжении всей своей карьеры, поэтому я хотел бы поблагодарить тех, кто дал мне возможность учиться. Во-первых, мою семью – за то, что терпеливо отнеслась к тому, что я целыми днями пропадал на работе, когда мы проводили тестирования в наших стартапах. А также основателей и генеральных директоров, которые доверили мне проводить эксперименты в своих стартапах, а также своих драгоценных первых клиентов. Особенно Майка Симона из LogMeIn и Uproar, который рискнул и взял надо мной шефство, и Дэвида Ведена, Адама Смита и Мэта Брезина из Xobni; Дрю Хьюстона из Dropbox; Кевина Харца из Eventbrite; Джона Херинга из Lookout – все они благосклонно отнеслись к моему нестандартному желанию поработать на временной должности лидера команды роста на самых уязвимых этапах развития их стартапов. Я также хочу поблагодарить Дэвида Баррета из Polaris Partners и Тони Конрада из True Ventures, вице-председателей, которые поддержали меня как основателя и позволили мне многому научиться в GrowthHackers.com.

РАЗРАБОТКА ДИЗАЙНА ИССЛЕДОВАНИЯ

На первом этапе тщательно прорабатывается дизайн (от англ. design - творческий замысел) будущего исследования.

Прежде всего разрабатывают программу исследования.

Программа включает в себя тему, цель и задачи исследования, сформулированные гипотезы, определение объекта исследования, единицы и объем наблюдений, глоссарий терминов, описание статистических методов формирования выборочной совокупности, сбора, хранения, обработки и анализа данных, методику проведения пилотного исследования, перечень используемого статистического инструментария.

Название темы обычно формулируется одним предложением, которое должно соответствовать цели исследования.

Цель исследования - это мысленное предвосхищение результата деятельности и путей его достижения с помощью определенных средств. Как правило, цель медико-социального исследования носит не только теоретический (познавательный), но и практический (прикладной) характер.

Для реализации поставленной цели определяют задачи исследования, которые раскрывают и детализируют содержание цели.

Важнейшей составляющей программы являются гипотезы (ожидаемые результаты). Гипотезы формулируют, используя конкретные статистические показатели. Главное требование, предъявляемое к гипотезам, - возможность проверить их в процессе исследования. Результаты исследования могут подтверждать, корректировать или опровергать выдвинутые гипотезы.

До начала сбора материала определяют объект и единицу наблюдения. Под объектом медико-социального исследования понимают статистическую совокупность, состоящую из относительно однородных отдельных объектов или явлений - единиц наблюдения.

Единица наблюдения - первичный элемент статистической совокупности, наделенный всеми признаками, подлежащими изучению.

Следующей важной операцией подготовки исследования являются разработка и утверждение рабочего плана. Если программа исследования - это своего рода стратегический замысел, воплощающий идеи исследователя, то рабочий план (как приложение к программе) представляет собой механизм реализации исследования. Рабочий план включает: порядок подбора, обучения и организации работы непосредственных исполнителей; разработку нормативно-методических документов; определение необходимого объема и видов ресурсного обеспечения исследования (кадры, финансы, материально-технические, информационные ресурсы и др.); определение сроков и ответственных за отдельные этапы исследования. Как правило, он представляется в форме сетевого графика.

На первом этапе медико-социального исследования определяют, какими методами будет осуществляться отбор единиц наблюдения. В зависимости от объема различают сплошное и выборочное исследования. При сплошном исследовании изучаются все единицы генеральной совокупности, при выборочном - лишь часть генеральной совокупности (выборка).

Генеральной совокупностью называют множество качественно однородных единиц наблюдения, объединенных по одному или группе признаков.

Выборочная совокупность (выборка) - любое подмножество единиц наблюдения генеральной совокупности.

Формирование выборочной совокупности, полноценно отражающей характеристики генеральной совокупности, является важнейшей задачей статистического исследования. Все суждения о генеральной совокупности по выборочным данным справедливы лишь для репрезентативных выборок, т.е. для таких выборок, характеристики которых соответствуют показателям генеральной совокупности.

Реальное обеспечение репрезентативности выборки гарантируется способом случайного отбора, т.е. такого отбора единиц наблюдения в выборку, при котором у всех объектов генеральной совокупности шансы быть отобранными одинаковы. Для обеспечения случайности отбора используют специально разработанные алгоритмы, реализующие указанный принцип, либо таблицы случайных чисел, либо генератор случайных чисел, имеющийся во многих пакетах компьютерных программ. Суть этих способов состоит в указании случайным образом номеров тех объектов, которые необходимо выбрать из всей каким-либо образом упорядоченной генеральной совокупности. Например, генеральную совокупность «население региона» можно упорядочить по возрасту, месту жительства, алфавиту (фамилия, имя, отчество) и др.

Наряду со случайным отбором при организации и проведении медико-социальных исследований также используют следующие способы формирования выборочной совокупности:

Механический (систематический) отбор;

Типологический (стратифицированный) отбор;

Серийный отбор;

Многоступенчатый (скрининговый) отбор;

Когортный метод;

Метод «копи-пара».

Механический (систематический) отбор позволяет формировать выборку с помощью механического подхода к отбору единиц наблюдения упорядоченной генеральной совокупности. При этом необходимо определиться с соотношением объемов выборочной и генеральной совокупностей и тем самым установить пропорцию отбора. Например, с целью изучения структуры госпитализированных больных формируется выборка в 20% от всех выбывших из стационара пациентов. В этом случае среди всех «медицинских карт стационарного больного» (ф. 003/у), упорядоченных по номерам, следует отобрать каждую пятую карту.

Типологический (стратифицированный) отбор предполагает разбивку генеральной совокупности на типологические группы (страты). При проведении медико-социальных исследований в качестве типологических групп принимают возрастно-половые, социальные, профессиональные группы, отдельные населенные пункты, а также городское и сельское население. При этом число единиц наблюдения из каждой группы отбирают в выборку случайным или механическим способом пропорционально численности группы. Например, при изучении причинно-следственных связей факторов риска и онкологической заболеваемости населения предварительно разбивают исследуемую группу на подгруппы по возрасту, полу, профессии, социальному статусу и затем отбирают из каждой подгруппы необходимое число единиц наблюдения.

Серийным отбором выборку формируют не из отдельных единиц наблюдения, а из целых серий или групп (муниципальных образований, учреждений здравоохранения, школ, детских садов и т.п.). Отбор серий осуществляют с помощью собственно-случайной или механической выборки. Внутри каждой серии изучают все единицы наблюдения. Такой способ может быть использован, например, для оценки эффективности проведенной иммунизации детского населения.

Многоступенчатый (скрининговый) отбор предполагает поэтапное формирование выборки. По количеству этапов различают одноступенчатый, двухступенчатый, трехступенчатый отбор и т.д. Так, например, при изучении репродуктивного здоровья женщин, проживающих на территории муниципального образования, на первом этапе отбирают работающих женщин, которых обследуют с помощью базовых скрининговых тестов. На втором этапе проводят специализированное обследование женщин, имеющих детей, на третьем этапе - углубленное специализированное обследование женщин, имеющих детей с врожденным пороком развития. Заметим, что в данном случае целенаправленного отбора по определенному признаку в выборку попадают все объекты - носители изучаемого признака на территории муниципального образования.

Когортный метод используют для изучения статистической совокупности относительно однородных групп лиц, объединенных наступлением определенного демографического события в один и тот же интервал времени. Например, при изучении вопросов, связанных с проблемой рождаемости, формируют совокупность (когорту), однородную по признаку единой даты рождения (исследование рождаемости по поколениям) или по признаку единого возраста вступления в брак (исследование рождаемости по продолжительности семейной жизни).

Метод «копи-пара» предусматривает подбор для каждой единицы наблюдения исследуемой группы объекта, близкого по одному или нескольким признакам («копи-пара»). Например, известно, что на уровень младенческой смертности влияют такие факторы, как масса тела и пол ребенка. При использовании данного метода для каждого случая смерти ребенка до 1 года из числа живущих детей в возрасте до 1 года отбирают «копи-пару» того же пола, схожую по возрасту и массе тела. Такой способ отбора целесообразно применять для изучения факторов риска развития социально значимых заболеваний, отдельных причин смерти.

На первом этапе исследования также разрабатывают (используется готовый) и тиражируют статистический инструментарий (карты, анкеты, макеты таблиц, компьютерные программы контроля входящей информации, формирования и обработки информационных баз данных и др.), в который и будет заноситься изучаемая информация.

В изучении общественного здоровья и деятельности системы здравоохранения зачастую используют социологические исследования с применением специальных анкет (опросников). Анкеты (опросники) для медико-социологического исследования должны носить целевой, ориентированный характер, обеспечивать надежность, достоверность и репрезентативность регистрируемых в них данных. В ходе разработки анкет и программ интервью необходимо соблюдать следующие правила: пригодность анкеты для сбора, обработки и извлечения из нее необходимой информации; возможность пересмотра анкеты (без нарушения системы кодов) с целью устранения неудачных вопросов и внесения соответствующих корректив; объяснение целей и задач проводимого исследования; четкая формулировка вопросов, исключающая необходимость различных дополнительных разъяснений; фиксированный характер большинства вопросов.

Умелый подбор и сочетание различных типов вопросов - открытых, закрытых и полузакрытых - позволяют в значительной степени увеличить точность, полноту и надежность получаемой информации.

Качество опроса и его результаты в значительной степени зависят от того, соблюдены ли основные требования по конструированию анкеты, ее графическому оформлению. Существуют следующие основные правила построения анкеты:

В анкету включают только наиболее значимые вопросы, ответы на которые помогут получить информацию, необходимую для решения основных задач исследования, которую нельзя получить другим путем, не проводя анкетного опроса;

Формулировка вопросов и все слова в них должны быть понятны респонденту и соответствовать его уровню знаний и образования;

В анкете не должно содержаться вопросов, вызывающих нежелание ответить на них. Следует стремиться к тому, чтобы все вопросы вызывали положительную реакцию опрашиваемого и желание дать полную и истинную информацию;

Организация и последовательность вопросов должны быть подчинены получению самой необходимой информации для достижения цели и решения задач, поставленных в исследовании.

Специальные анкеты (опросники) широко используют в том числе для оценки качества жизни больных с тем или иным заболеванием, эффективности их лечения. Они позволяют уловить изменения в качестве жизни пациентов, произошедшие за относительно короткий промежуток времени (обычно за 2-4 нед). Существует много специальных опросников, например AQLQ (Asthma Quality of Life Questionnaire) и AQ-20 (20-Item Asthma Questionnaire) для бронхиальной астмы, QLMI (Quality of Life after Myocardial Infarction Questionnaire) для больных острым инфарктом миокарда и т.д.

Координацию работ по разработке опросников и их адаптации к различным языковым и экономическим формациям ведет международная некоммерческая организация по изучению качества жизни - Институт MAPI (Франция).

Уже на первом этапе статистического исследования необходимо составить макеты таблиц, которые в дальнейшем будут заполняться полученными данными.

В таблицах, как в грамматических предложениях, различают подлежащее, т.е. главное, о чем говорится в таблице, и сказуемое, т.е. то, что характеризует подлежащее. Подлежащее - это основной признак изучаемого явления - обычно располагается слева по горизонтальным строкам таблицы. Сказуемое - признаки, характеризующие подлежащее, располагается обычно сверху по вертикальным графам таблицы.

При составлении таблиц соблюдают определенные требования:

Таблица должна иметь четкое, краткое заглавие, отражающее ее суть;

Оформление таблицы заканчивается итогами по графам и строкам;

В таблице не должно быть пустых клеток (если нет признака, ставят прочерк).

Различают простые, групповые и комбинационные (сложные) виды таблиц.

Простой называют таблицу, в которой представлена итоговая сводка данных лишь по одному признаку (табл. 1.1).

Таблица 1.1. Макет простой таблицы. Распределение детей по группам здоровья, % к итогу

В групповой таблице подлежащее характеризуется несколькими сказуемыми, не связанными между собой (табл. 1.2).

Таблица 1.2. Макет групповой таблицы. Распределение детей по группам здоровья, полу и возрасту, % к итогу

В комбинационной таблице признаки, характеризующие подлежащее, взаимосвязаны (табл. 1.3).

Таблица 1.3. Макет комбинационной таблицы. Распределение детей по группам здоровья, возрасту и полу, % к итогу

Важное место в подготовительный период занимает пилотное исследование, задачей которого являются апробация статистического инструментария, проверка правильности разработанной методики сбора и обработки данных. Наиболее удачным представляется такое пилотное исследование, которое повторяет в уменьшенном масштабе основное, т.е. дает возможность проверить все предстоящие этапы работы. В зависимости от результатов предварительного анализа полученных при пилотаже данных производится корректировка статистического инструментария, методики сбора и обработки информации.

НАУЧНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ В СОЦИОЛОГИИ, ЕГО ОРГАНИЗАЦИЯ

Каждое исследование начинается с основного вопроса: почему вещи таковы, какими мы их наблюдаем. Мы ищем объяснение наблюдаемых нами явлений. С чего начать?

Прежде всего, с поиска необходимой литературы . Если нам везет, то этот поиск приводит к уже готовому объяснению в форме теории – теории, сформулированной кем-то, кто наблюдал аналогичные явления до нас. Чаще нам приходится использовать литературу в более творческой манере, пытаясь сконструировать наиболее подходящее из возможных объяснений. Остальная часть исследовательского процесса затем отводится проверке этого объяснения: для того, чтобы понять, как много оно дает нашему пониманию – пониманию сущности исследуемого явления.

Первый шаг в этом процессе верификации нашей теории состоит в формулировке некоторых гипотез, которые, с логической точки зрения, должны соответствовать действительности, – если соблюдаются наши исходные предположения касательно сути наблюдаемого феномена. Эти – рабочие – гипотезы служат для следующего:

- они определяют те переменные, что будут фигурировать в нашем исследовании;

- они диктуют пути и методы организации исследования наиболее оптимальным – с точки зрения получения неопровержимых доказательств правоты нашего понимания – способом.

Если наша теория представляет собой прообраз здания, то отдельная рабочая гипотеза – элемент этого здания. Необходимый кирпичик именно этого здания – используемой нами теории. Рабочая гипотеза объясняет одну из возможных связей, формирующих – в комплексе – исследуемый нами процесс.

Формулируя гипотезу, необходимо отдавать себе отчет в том, возможно ли практически пронаблюдать объясняемую ею связь явлений. Сможем ли мы найти необходимые нам данные, имеем ли мы для этого возможности? Представляется совершенно необходимым, чтобы исследователь выбирал такие гипотезы, которые могли бы быть адекватно проверены, - учитывая время, ресурсы и способности самого исследователя. В противном случае нас ждет неудача.

Затем переменные величины, используемые в исследовании, должны быть операционализированы таким образом, чтобы с ними можно было работать, и чтобы в результате можно было сделать значимые для нашего исследования выводы. Здесь опять-таки встает вопрос о ресурсах – если у нас нет времени, денег, необходимых для проведения измерений, содействия (со стороны, скажем, лиц, участвующих в опросе общественного мнения), - нет смысла и приступать к работе. Кроме того, необходимо задать себе вопрос: не происходит ли в процессе исследования подмена понятий в связи с употреблением неприемлемого метода? Научная ценность метода должна быть весьма пристрастно проанализирована еще до того, как мы приступим к сбору данных, ибо как бы аккуратно они ни были собраны, непригодность метода исследования может обесценить результаты исследования.

Разрабатывая метод нашего исследования, мы должны думать и о предстоящем впереди анализе собранных данных. Исследователь должен определить, исходя из принятой им рабочей гипотезы, какие конкретно математические и статистические сравнения будут необходимы для ее тестирования. Главная проблема здесь – найти правильное соотношение между уровнем измерения, проистекающим изпринятой операционализации переменных, и уровнем измерений, принятым в тех стандартных статистических процедурах, что будут использоваться в исследовании; то есть данные, полученные при сборе, должны быть пригодны для использования в процессе статистической обработки. Необходимо увериться в том, что они - не только именно те данные, что обычно используются в этих процедурах, но и достаточно точны для обработки. Распределение полученных данных также должно соответствовать стандартному статистическому распределению – иначе их трудно будет обработать.

Следующий шаг состоит в дизайне, конструировании нашего исследования таким образом, чтобы процедура измерения, сбора данных была применена с наибольшей эффективностью. Основная задача дизайна состоит в том, чтобы убедиться, увериться полностью, что связь между явлениями, которую мы наблюдаем, объясняется нашей рабочей гипотезой, а не является случайным явлением либо порождением совсем другой системы взаимоотношений. Альтернативные рабочие гипотезы должны быть отвергнуты – и не бездоказательно, а на основе серьезного анализа. Поэтому хороший дизайн начинается, прежде всего, с просмотра относящейся к нашей сфере исследования литературы. Это литературное ревю, обзор – вместе с логическим анализом ситуации – должен иметь целью отвод иных возможных рабочих гипотез еще перед тем, как мы дадим место нашему собственному объяснению наблюдаемых явлений.

Исследовательский дизайн должен быть развит при помощи:

1) идентификации сравнений, используемых в тестировании рабочей гипотезы;

2) определения того, какие именно наблюдения должны быть проведены (кого или чего, в каком порядке, какими средствами, при каких условиях);

3) определения места собираемых в ходе сравнительного исследования данных (нет связи, позитивная связь, негативная связь, и т.д.);

4) определения главных конкурирующих гипотез, которые также претендуют на объяснение возможного результата исследования, и

5) организации комплекса наблюдений таким образом, чтобы дополнительные сравнения (тестирующие применимость основных конкурирующих гипотез) были проведены (независимо от реальных результатов исследования).

Необходимо при выборе дизайна нашего исследования знать, какие статистические методы анализа желательно применить, т.к. дизайн определяет характер собранных данных. В процессе дизайна нашего исследования, как и в выборе гипотезы и подборе метода – совершенно необходимо спросить себя: не является ли поставленная нами задача непосильной с учетом имеющихся у нас ресурсов, времени и наших способностей. Самый лучший дизайн не даст ничего, если у нас нет возможности его реализовать. Поэтому должно осторожно отнестись к цене и логике процесса сбора данных в процессе разработки дизайна исследования.

СБОР И АНАЛИЗ ДАННЫХ

Как было сказано выше, сбор данных и их анализ имеют целью проверку соответствия рабочей гипотезы реальности. Здесь необходимо отметить следующее.

Различные методы сбора данных могут быть применены как по отдельности, так и в комплексе. Разные методы служат разным целям. Исследователь может, например, заняться непосредственным наблюдением определенной политической группы с целью сбора информации общего характера для того, чтобы выработать рабочую гипотезу, прийти к каким-то предварительным выводам, а затем для того, чтобы получить точные данные, проверить эту гипотезу, прибегнуть к опросу. Кроме того, употребление нескольких методов в одном исследовании повышает научную ценность его результата. Например, в изучении вариаций в качестве коммунальных услуг в окрестностях города кто-то может найти желательным подтвердить результаты, полученные путем опроса общественного мнения, - данными статистики, официальных документов, интервью с чиновниками и суждениями профессионально подготовленных наблюдателей. Если все эти методы сбора данных приведут к одним и тем же результатам, касающихся относительного положения каждого из этих районов на шкале качества обслуживания, исследователь может быть уверен в их применимости в решении поставленной им задачи.

Эмпирическое исследование может приобрести характер открытия. Вместо того, чтобы тестировать гипотезы, проистекающие из принятых исследователем объяснений, он может собрать данные, дающие почву для принципиально новых интерпретаций, - обычно каждое исследование приводит к возникновению новых вопросов, предлагает новые объяснения и ведет к новым исследованиям.

ОПРЕДЕЛЕНИЕ НАУЧНОЙ ЦЕННОСТИ ИССЛЕДОВАНИЯ

В дизайне своего собственного или оценке чужого исследования важно иметь возможность оценить, отвечает ли оно общим, но четко сформулированным критериям объективной ценности. Предлагаемый ниже список довольно широк, и отдельное исследование может содержать некоторые незначительные технические погрешности. Но если исследователь сможет ответить на эти вопросы положительно (хотя бы в основном), он может быть уверен, что его проект свободен от ошибок принципиальных, аннулирующих значимость проведенной работы.

1. Правильно ли сформулирован вопрос, на который надлежит ответить? Знаем ли мы цели исследования во всей их полноте? Связано ли исследование с более принципиальным вопросом или проблемой? Важен ли объект исследования?

2. Правильно ли выбраны, четко идентифицированы и последовательно применены основные объекты анализа?

3. Четко ли сформулированы и адекватно используемы концепции, на которых основано исследование? Откуда они взяты?

4. Ясно ли, какие объяснения должны быть проверены? Если используется теория, корректна ли она логически? Где источник теории и составляющих ее объяснений?

5. Согласуется ли теория или объяснение с существующей литературой по предмету? Подробно ли исследована литература? Связан ли проект с предыдущими исследованиями или с более принципиальными исследовательскими вопросами?

6. Четко ли идентифицированы и сформулированы рабочие гипотезы? Следуют ли они логически из тестируемых объяснения или теории? Подлежат ли они эмпирической проверке?

7. Если тестируется более чем одна гипотеза, какова связь между ними? Все ли гипотезы имеют отношение к теории, очевидна ли их роль в проверке теории?

8. Все ли переменные четко определены, и их статус (зависимый или независимый) сформулирован в рабочей гипотезе?

9. Включены ли в исследование переменные, способные модифицировать предполагаемую связь?

10. Ясно ли операционализированы концепции? Детально ли сформулированы процедуры измерения, так что другие могут их использовать? Были ли они использованы другими исследователями?

11. Можно ли полагаться на эти процедуры как полностью соответствующие объекту анализа? Проверены ли они на этот счет?

12. Ясно ли определен дизайн исследования, соответствует ли он поставленной задаче – тестированию рабочей гипотезы? Обращается ли внимание на альтернативные конкурирующие гипотезы и созданы ли в процессе дизайна проекта условия для их тестирования в свете возможных альтернативных объяснений? Предусмотрена ли логически внятная основа для выявляемых связей?

13. Правильно ли определено интересующее исследователя “население”? Репрезентативна ли выборка? Если нет, осознает ли исследователь ограничения, которые это налагает на его результаты? Адекватно ли объяснена процедура выборки?

14. Соответствует ли техника сбора данных (опрос, анализ содержания и т.д.) цели исследования с его объектами изучения и типом собираемой информации? Соблюдены ли все правила данного метода сбора информации?

15. Ясно ли представлен процесс сбора данных? Полностью ли определены их источники, и могут ли их выявить другие?

16. Полностью ли определена и оправдана выбранная система кодирования (такие, как сведение определенных групп дохода в более общие категории или трактовка ответов «в поддержку» или «против»?).

17. Объяснена ли конструкция используемых в исследовании шкал или индексов? Одномерные ли они? Сохраняется ли при их использовании исходное значение концепций?

18. Проверены ли инструменты?

19. Были ли попытки верифицировать результаты по другим источникам?

20. Соответствует ли графическое оформление характеру собранных данных? Отмечено ли это в тексте? Не искажают ли таблицы и графики полученные результаты?

21. Легко ли интерпретировать эти графики и таблицы?

22. Корректна ли предложенная их интерпретация?

23. Правильно ли выбран статистический метод обработки данных? Пригоден ли он для их суммирования в таблицах и графиках?

24. Исследуя связь между переменными, приводит ли исследователь данные относительно их силы, направления, формы и значения?

26. Соответствует ли уровень используемой статистики уровню выбранных переменных, а также цели исследования?

27. Соответствуют ли полученные данные возможностям метода и как это показано исследователем?

28. Не смешивает ли исследователь понятия статистической и субстантивной значимости полученных результатов? Не употребляет ли он их одно вместо другого?

29. Исследованы ли статистически альтернативные гипотезы, правильно ли преподаны и интерпретированы результаты этого исследования?

30. Каждая ли стадия анализа данных связана с основным заключением исследования? Соответствуют ли предлагаемые интерпретации исходной теории или объяснению?

31. Содержит ли отчет об исследовании:

а) четкую формулировку целей исследования;

б) необходимый обзор литературы для демонстрации места исследования в общем контексте этого направления в науке;

в) адекватное объяснение дизайна, данных и методов исследования;

г) ясную формулировку выводов?

32. Подкреплены ли достигнутые выводы представленными данными и выбором дизайна исследования? Представляет ли оно собой серьезный вклад в литературу по проблеме, или же представляется слишком общим?

Необходимо подчеркнуть, что предложенные выше критерии научной ценности исследования имеют весьма широкую область применения, - они отнюдь не привязаны к социологии, - они универсальны.

Темы для рефератов

1. Программа политико-социологического исследования - это приращение нового знания к уже имеющемуся.

2. Гипотеза - локомотив политико-социологического исследования.

3. Виды социологических исследований - сколько их может быть?

4. Интерпретация основных понятий - какой метод философского познания аналогичен этой интерпретации?

5. Проблемная ситуация, ее значение в программе политико-социологического исследования.

Вопросы и задания для повторения

1. С чего начинается всякое серьезное исследование? Почему?

2. Какую роль в исследовании играет теория? Каково соотношение между теорией и рабочей гипотезой?

3. Чем диктуется выбор методологии исследования? Не случаен ли он? Обоснуйте.

4. Почему использование нескольких методов в одном исследовании повышает его ценность? Приведите примеры.

5. Что такое дизайн исследования? Чем надо руководствоваться при выборе дизайна?

6. Что означает термин корректность исследования ? Чем она определяется?

7. Какие численные методы используются в прикладной социологии? Каков критерий их выбора?

8. В чем разница между статистической исубстантивной значимостью полученного результата?

9. Какого рода этические проблемы могут возникнуть в ходе социологического исследования и как они должны разрешаться?

• Доказательная медицина

• Дизайн медицинских исследований

• Пивина Л.М, к.м.н., ассистент

• кафедры внутренних болезней № 2

Предшествующие события

• Уменьшение младенческой смертности и быстрый рост населения

• Изменение структуры заболеваемости с острых заболеваний к преобладанию хронических

• Изменение этиологической природы заболеваний – с инфекционных агентов на поведенческие факторы

• Бурное развитие медицинской науки и рост медицинских технологий

• Развитие систем социального страхования

Что означает доказательная медицина?

• “…добросовестное, точное и осмысленное использование лучших результатов клинических исследований для принятия решений в оказании помощи конкретному пациенту.”

• (Sackett D., Richardson W., Rosenberg W., Haynes R. Evidence-based medicine. How to practice and teach EBM. Churchill Livingstone , 1997.)

Концепция доказательной медицины

• Цель концепции доказательной медицины – дать врачам возможность найти и использовать при принятии клинических решений научно обоснованные факты, полученные в ходе корректно проведенных клинических исследований, повысить точность прогноза исходов врачебных вмешательств.

• Концепция базируется на двух основных идеях:

• Каждое клиническое решение врача должно приниматься с учетом научных данных

• Вес каждого факта тем больше, чем строже методика научного исследования, в ходе которого он был получен.

• Пальцев М.А. 2006г

Когда появилась доказательная медицина?

• 1940 г - Первые рандомизированные исследования (использование стрептомицина при туберкулезе)

• 1960 г - трагедия, связанная с талидомидом

• 1962 г - Комитет США по контролю за медикаментами и продуктами питания ввел правила, требующие проведения контролируемых исследований новых препаратов

• 1971 г - Кокран поднял вопрос о недостаточности научных доказательств

• 1980-90 гг – Привлечение внимания к необходимости включения систематических обзоров в клинические руководства

• 1994 г. - первый Cochrane colloquium в Оксфорде

• 1994 г. - термин EBM

• 1996 г. - большинство Британских докторов уже знают термин EBM

• 1996 г. - британский министр здравоохранения заявил, что его главная задача состоит в том, чтобы продвигать концепцию EBM

• 1996 г. - термин EBM в заголовках ведущих британских газет

• 1999 г. - BMJ издает справочник по EBM (тираж в США ½ млн. экз.)

• 2001 г. – немецкое, испанское, русское, японское издания

• ДМ была названа в честь Арчи Кокрана (Archie Cochrane) английского эпидемиолога, указавшего на необходимость оценивать с помощью контролируемых клинических исследо-ваний роль конкретного клинического вмешательства и хранить результаты в специальной базе данных по эффективности оказания медицинской помощи.

• Им впервые была сформулирована концепция доказательной медицины.

• В исследованиях показано, что

• для 2/3 пациентов врачи

• нуждаются в информации, но

• получают ее лишь в

• небольшом числе случаев. Где взять необходимую информацию?

• Наблюдения показывают, что в некоторых отечественных журналах до ½ статей носят рекламный характер по содержанию, оформлению, или связаны с печатной рекламой

Чтобы идти в ногу со временем…….

• «… врачу необходимо читать 10 журналов, примерно 70 оригинальных реферативных статей в месяц….»

• Sackett D.L. (1985)

• «…необходимо читать по 15 статей 365 дней в году…»

• McCrory D.C. (2002)

• Время, которым располагает практикующий врач для чтения, – менее 1 часа в неделю

Взаимоотношения практикующего врача и медицинской информации

• Информационный бум

• Затруднения в нахождении достоверной («доказательной») информации

• Затруднения в анализе информации

• Затруднения в принятии эффективных клинических решений

• Врачебные ошибки

• Назначение необоснованных вмешательств

Обоснование необходимости регулирования

• В США 98 000 смертей с год от врачебных ошибок (IOM, 2000)

• Только 30% медицинских вмешательств с надежно доказанной эффективностью

• Широко распространены неэффективные (а иногда вредные) вмешательства

• Вмешательства с доказанной эффективностью получают далеко не все нуждающиеся

• Примение кокарбоксилазы, рибоксина, аспаркама

• Парентеральное введение витаминов как вспомогательное лечение

• Назначение ангиопротекторов, рассасывающих препаратов

• Профилактическое назначение железа и фолиевой кислоты беременным – положительное влияние на здоровье матери и новорожденного

• Маммография для раннего выявления рака молочной железы

Влияние реабилитационных тренировочных программ на исходы КБС у больных, перенесших инфаркт миокарда за 3 года реабилитации (метаанализ)

Составляющие качественного медицинского ухода (Haynes et al’96)

Клиническая эпидемиология

• В основе ДМ лежит клиническая эпидемиология являющаяся разделом медицины, использующим эпидемиологический метод для получения медицинской информации, основанной только строго доказанных научных фактах, исключающих влияние систематических и случайных ошибок.

Чувства, которые у нас вызывают научные исследования

FraminghamHeartStudy (Фремингемское исследование) Массачусетс, под эгидой Heart, Lungand Blood

FraminghamHeartStudy (Фремингемское исследование) типичный пример клинической эпидемиологии. Это исследование началось в 1948 г. с целью исследования сердечно-сосудистого здоровья в городе Фремингем, штат Массачусетс, под эгидой Национального Института Сердца (в последствии был переименован вНациональный Институт Сердца, Легких и Крови: NationalHeart, Lungand Blood Institute; NHLBI). Первоначально исследование охватило 5209 мужчин и женщин. В 1971 г. в него вошли 5124 представителя второго поколения участников -“потомство”. Сейчас исследователи планируют начать обследование 3500 внуков тех лиц, кто вошел в исследование более 50 лет назад – “третье поколение“. Исследование не имеет себе равных по продолжительности и величине когорты и его значение для современной медицины, и в первую очередь кардиологии, трудно переоценить. За годы тщательного наблюдения за участниками исследования были выявлены основные факторы риска, ведущие к заболеваниям сердечно-сосудистой системы: повышенное давление, повышенный уровень холестерина в крови, курение, ожирение, диабет и т.д. С момента начала по результатам исследования было опубликовано около 1200 статей в основных мировых медицинских журналах.

• Отклонение от нормы Здоров или болен

• Диагноз Насколько точны методы

• Частота Насколько часто встречается данное заболевание

• Риск Какие факторы связаны с повышенным риском заболевания

• Прогноз Каковы последствия заболевания

• Лечение Как изменится течение заболевания при лечении?

• Профилактика Существуют ли методы предупреждения болезни у здоровых? Улучшается ли течение заболевания при его раннем распознавании и лечении?

• Причина Какие факторы приводят к заболеванию?

• Стоимость Сколько стоит лечение данного

• заболевания?

Частота

• Частота

• Риск

• Прогноз

• Лечение

• Профилактика

• Причина

Ретроспективные

• Ретроспективные (retrospective study) – оценивается уже прошедшие события (например, по историям болезни)

• Проспективные (prospective study) – вначале составляется план исследования, устанавливается порядок сбора и обработки данных, а затем проводится исследование по этому плану.

Классификация исследований по дизайну

• 1. Обсервационные исследования (исследования - наблюдения)

• одна или более групп пациентов описываются и наблюдаются по определенным характеристикам

• 2. Экспериментальные исследования

• оцениваются результаты вмешательства (препарат, процедура, лечение и т.д.), участвуют одна, две или более группы. Наблюдается предмет исследования

Классификация научных клинических исследований

Структура исследований

• По времени:

• Поперечные исследования

• Продольные исследования

Продольные исследований

Описание случаев

• Описательные обзоры – наиболее «читаемые» научные публикации, которые отражают позицию автора по конкретной проблеме

• Чаще всего представляют историю болезни одного пациента

• Один из способов осмысления сложных клинических ситуаций

• Но не имеет научной доказательности

Серии клинических случаев и клинические случаи

Типы обсервационных исследований Исследование серии случаев или описательное исследование

• Описание серии случаев – исследование одного и того же вмешательства у отдельных последовательно включенных больных без группы контроля.

• Например, сосудистый хирург может описать результаты реваскуляризации сонных артерий у 100 больных с ишемией головного мозга.

Типы обсервационных исследований Исследование серии случаев или описательное исследование, особенности

• описывается определенное количество интересующих характеристик в наблюдаемых малых группах пациентов

• относительно короткий период исследования

• не включает никаких исследовательских гипотез

• не имеет контрольных групп

• предшествует другим исследованиям

• этот вид исследования ограничен данными об отдельных больных

Исследование случай - контроль (case control study)

• Исследование, структура которого предусматривает сравнение двух групп участников с развившимся и не развившимся клиническим исходом (обычно неблагоприятным) с целью выявления различий во влиянии определенных факторов риска на развитие этого клинического исхода.

• Такая структура исследования наиболее пригодна при попытках определить причину возникновения редко встречающихся заболеваний, например, развитие нарушений со стороны ЦНС у детей после применения коклюшной вакцины.

Случаи:

• Случаи: наличие заболевания или исхода

• Контроль: отсутствие заболевания или исхода

• Ретроспективно оцениваются возможные причины или факторы риска заболевания, но это не исторический контроль

• Отвечает на вопрос «Что произошло?»

• Продольное или лонгитудиальное исследование

Исследования«случай-контроль»

• Дизайн

Преимущества и недостатки Случай-контроль

• Преимущества

• Лучший дизайн для редких заболеваний или условий, требующих длительные временные промежутки
• Используются для тестирования первичных гипотез
• Очень кратковременные
• Наименее дорогие

• Недостатки

• Большое количество смещений и систематических ошибок
• Зависит от качества первичных описаний и измерений
• Трудности в подборе соответствующей контрольной группы

• Исследование, структура которого позволяет проследить за группой (когортой) участников и выявить различия в частоте развития у них определенных клинических исходов.

• Подбирается группа пациентов на предмет сходного признака, которая будет прослежена в будущем

• Начинается с предположения фактора риска или исхода

• Подвергшиеся воздействию ФР и Не подвергшиеся воздействию

• Проспективное во времени, определение искомых факторов в экспонированной группе

• Отвечает на вопрос «Заболеют ли люди, если они подверглись воздействию фактора риска?»

• В основном – проспективные, но встречаются и исторические когортные (ретроспективные)

Дизайн

• Дизайн

Преимущества и недостатки Когортные испытания

• Преимущества

• Лучший дизайн для изучения причин состояний, заболеваний, факторов риска и результатов.
• Достаточно времени для получения строгих доказательств
• Многих систематических ошибок можно избежать (возникают, если исход известен заранее)
• Позволяет оценить связь между воздействием фактора риска и несколькими заболеваниями

• Недостатки

• Лонгитудинальное
• Дорогое (исследования большего числа людей)
• Позволяет оценить связь между заболеванием и воздействием относительно небольшого числа факторов (тех, что были определены в начале исследования)
• Не могут использоваться для редких заболеваний (размер выборки должен быть больше, чем число лиц с изучаемым заболеванием)

Типы обсервационных (описательных) исследований Поперечное исследование (распространенность)

• Данные собираются в определенный момент времени

• Типы:

• Распространенности заболевания или исхода
• Изучение течения заболевания, стадийности

• Отвечают на вопрос «Сколько?»

Исследования распространённости

• Дизайн

ТЕРМИНОЛОГИЯ

• Преваленс (Prevalence) – распространенность. Пример: преваленс ИБС в популяции количество лиц с ИБС/общая численность популяции в процентах.

• Инциденс (Incidence) – первичная заболеваемость. Пример: инциденс бронхиальной астмы у детей г. Семей = число новых случаев астмы у детей г. Семей / количество детей, проживающих в г. Семей.

• Преваленс (Р) тем выше, чем выше инциденс (I) и длительнее заболевание или состояние

• Р = I x L

РАНДОМИЗИРОВАННОЕ КОНТРОЛИРУЕМОЕ ИСПЫТАНИЕ (РКИ) (Controlled Clinical Trials, CCT)

• - ЗОЛОТОЙ СТАНДАРТ ЛЮБОГО МЕТОДА ДИАГНОСТИКИ И ЛЕЧЕНИЯ.

• Обычно это исследование, в котором участников в случайном порядке (рандомизированно) распределяют в две группы - основную (где применяется изучаемое вмешательство) и контрольную (где применяется плацебо или другое вмешательство. Такая структура исследования позволяет сравнить эффективность вмешательств.

Схема типичного РКИ

Дизайн

• Дизайн

Плацебо-контроль

• Плацебо-контроль

• Активное лечение

• Сравнительная характеристика доз

Недостатки

• Недостатки

• чаще требует длительного времени
• Очень дорого
• Не подходит для редких заболеваний
• Ограниченная возможность обобщаемости

• Преимущества

• самые лучшие данные для пациентов
• меньше смещение (систематическая ошибка)
• лучшее для оценки эффективности и проверки вмешательств
• Если рандомизированное, самые строгое по дизайну и достоверные

Разработка Протокола исследования

• Протокол (программа) клинического исследования представляет собой документ, в котором содержатся инструкции для всех, кто принимает участие в клиническом исследовании, с конкретными задачами каждого участника и указаниями по выполнению этих задач.

• Протокол обеспечивает квалифицированное проведение исследований, а также сбор и анализ данных, которые затем поступают на рецензию в органы контрольно-разрешительной системы.

Разработка Индивидуальной регистрационной карты

• Индивидуальная регистрационная карта (ИРК) представляет собой средство сбора данных исследования на бумажных носителях, проводимого в исследовательском центре. В некоторых исследованиях для этих целей используются также электронные средства.

• На первом этапе (1 фаза) клинического исследования исследователи изучают новое лекарство или метод лечения на небольшой группе людей (20-80 человек), для того чтобы сначала определить его безопасность, установить интервал безопасных доз и идентифицировать побочные эффекты.

• На втором этапе (II фаза) изучаемое лекарство или метод лечения назначается большей группе людей (100-300 человек), с целью убедиться, является ли оно эффективным, а также для дальнейшей проверки его безопасности.

Этапы (фазы) клинического исследования

На третьем этапе (III фаза) изучаемое лекарство или метод лечения назначается еще большим группам людей (1000-3000 человек) для подтверждения эффективности и безопасности, контроля побочных эффектов, а также для сравнения с часто используемыми препаратами и методами лечения, накопления информации, которая позволит использовать это лекарство или метод лечения безопасно.

Четвертый этап (IV фаза) исследований проводится после того, как лекарство или метод лечения были разрешены для применения Министерством здравоохранения РК. Эти исследования продолжают тестирование изучаемого препарата или метода лечения с целью дальнейшего сбора информации о его воздействии на различные группы людей и выявлении любых побочных эффектов, проявляющихся при длительном использовании.

• Обзор, представляющее собой серьезные научные исследования, в котором четко сформулирован изучаемый вопрос, подробно описаны методы, применяемые для поиска, отбора, оценки и обобщения результатов различных исследований, соответствующих изучаемому вопросу. Систематический анализ может включить в себя мета-анализ (но его применение необязательно).

Мета-анализ (meta-analysis)

• Суммирование результатов нескольких исследований, посвященных одной и той же тематике

В основном составляется на основе систематизированных обзоров. Метод статистического анализа, в ходе которого объединяются результаты нескольких исследований, а итоговая оценка представлена в виде одного взвешенного показателя (при этом больший вес обычно присваивают крупным исследованиям или исследованиям более высокого методологического качества).

Дизайн медицинских исследований Выводы

• РКИ – максимальное по силе, но часто дорогое и время- затратное

• Хорошо подготовленные обсервационные исследования дают хорошие результаты выявления причин заболеваний, но не достаточно доказательны

• Когортные исследования –лучшие для исследования течения болезней и выявлении факторов риска

• Исследования случай-контроль быстрые и недорогие

Выбор методики исследования

• Количественное исследование: призвано ответить на вопросы: “Сколько” и “Какое количество?” Направлено на выявление взаимосвязей, как правило, причинно-следственных связей между переменными.

• Сбор информации по интересуемой проблеме и математический анализ полученных количественных данных.

• Целью является выявление общих закономерностей, характерных не только для обследованной группы людей, но и для всей популяции в целом, что позволит исследователю интерпретировать проблему и сделать прогнозы.

Качественное исследование

• Призвано ответить на вопросы: “Кто? Почему? Когда? и Где?” и направлено на более глубокое изучение проблемы.

• Проблема рассматривается с различных точек зрения.

• Целью исследования является раскрытие характерных для исследуемой популяции принципов (паттернов) по которым протекают интересующие нас явления и которые позволят дать более глубокое понимание проблемы.

Качественное исследование

Методы сбора данных:

• Количественное

• Тесты и различные методы измерения

• Анкеты, вопросники

• Формализованный сбор данных

• Важными элементами являются:

• Наличие контрольной группы
• Рандомизация

Анализ полученных данных

• Количественное

• Статистика

Достоверность доказательств

Дизайн медицинских клинических исследований Понятие дизайн в переводе с английского (design) означает план, проект, набросок, конструкция. Методы качественных и количественных исследований в доказательной медицине. Клинические испытания, определение, классификация. Статистический анализ в доказательной медицине. Уровни доказательств и градации рекомендации результатов клинических исследований

Клиническое испытание — любое проспективное исследование, в котором больные включаются в группу вмешательства или сравнения для определения причинно-следственных связей между медицинским вмешательством и клиническим исходом. Это конечный этап клинического исследования, в котором проверяется истинность нового теоретического знания. Дизайн КИ — способ проведения научного исследования в клинике, т. е. его организация или архитектура.

Тип дизайна КИ — это набор классификационных признаков, которым соответствует: 1) определенные типовые клинические задачи; 2) методы исследования; 3)методы статистической обработки результатов.

Классификация исследований по дизайну Обсервационные исследования (наблюдение)- это исследование, в котором одна или более групп пациентов описываются и наблюдаются по определенным характеристикам, а исследователь собирает данные путем простого наблюдения событий в их естественном течении, не вмешиваясь в них активно; Экспериментальные исследования — оцениваются результаты вмешательства (препарат, процедура, лечение и др.), участвуют одна две или более группы. Наблюдается предмет исследования.

1. Обсервационные ↓ Описательные Аналитические ↓ Сообщения о Случай-контроль случаях Когортные 2. Экспериментальные ↓ Клинические испытания

Наиболее важными требованиями, предъявляемыми к медицинским исследованиям Правильная организация (дизайн) исследования и математически обоснованный способ рандомизации. Четко обозначенные и соблюдаемые критерии включения и исключения из исследования. Правильный выбор критериев исхода болезни под влиянием лечения и без него. Место проведения исследования Продолжительносить исследования Корректное использование статистических методов обработки

Общие принципы классического научного исследования. Клинические испытания Контролируемые — Сравнение препарата или процедур с другими препаратами или процедурами -Более распространенные, вероятность выявления различий в лечении больше Неконтролируемые — Опыт применения препарата или процедуры, но без сравнения с другим вариантом лечения -Менее распространено, менее достоверно -Вероятность проведения для сравнения процедур больше, чем для сравнения препарата

Типы клинических вопросов, которые стоят перед врачом при оказании помощи больному Основными категориями клинических вопросов являются: распространенность заболеваний, факторы риска, диагноз, прогноз и эффективность лечения. Отклонение от нормы — Здоров или болен? Диагноз — Насколько точен диагноз? Частота — Насколько часто встречается данное заболевание? Риск — Какие факторы связаны с повышенным риском заболевания?

Прогноз — Каковы последствия заболевания? Лечение — Как изменится течение заболевания при лечении? Профилактика — Существуют ли методы предупреждения болезни у здоровых? Улучшается ли течение заболевания при его раннем распозновании и лечении? Причина — Какие факторы приводят к заболеванию? Стоимость — Сколько стоит лечение данного заболевания?

Типы медицинских исследований Систематические обзоры, мета-анализ Рандомизируемые клинические исследования (РКИ) Когортные исследования Исследование случай-контроль Серии случаев, описание одного случая Исследование ин витро и на животных

Систематизированные обзоры (СО) это научная работа, где объектом исследования служат результаты ряда оригинальных исследований по одной проблеме, т. е. анализируются результаты этих исследований с применением подходов, уменьшающих возможность систематических и случайных ошибок; являются обобщением результатов различных исследований на заданную тему и являются одними из наиболее «читаемых» вариантов научных публикаций, т. к. позволяют быстро и наиболее полно познакомиться с интересующей проблемой. Цель СО – взвешенное и беспристрастное изучение результатов ранее проведенных исследований

Качественный систематический обзор рассмотрены результаты оригинальных исследований по одной проблеме или системе, но не проведен статистический анализ.

Мета-анализ – вершина доказательств и серьезное научное исследование: количественная оценка суммарного эффекта, установленного на основании результатов всех научных исследований (H. Davies , Crombie I. 1999); количественный систематический обзор литературы или количественный синтез первичных данных для получения суммарных статистических.

Рандомизируемые контролируемые испытания (исследованиия) — РКИ РКИ – в современной медицинской науке являются общепризнанным эталоном научного исследования для оценки клинической эффективности. Рандомизация – это метод, используемый для формирования последовательности случайного отнесения участников испытания к группам (rand – франц. – случай). РКИ — критерии оценки лечения

Структура исследования при РКИ 1. Наличие контрольной группы 2. Ясные критерии отбора (включения и исключения) больных 3. Включение больных в исследование до рандомизации по группам 4. Случайный метод распределения больных по группам (рандомизация) 5. «Слепое» лечение 6. «Слепая» оценка результатов лечения

Структура исследования — представление результатов 7. Информация об осложнениях и побочных эффектах лечения 8. Информация о числе больных, выбывших в ходе эксперимента 9. Адекватный статистический анализ, имеются ссылки на использование статьи, программы и т. д. 10. Информация о размере выявленного эффекта и статистической силе исследования

РКИ – сравнение конечных результатов должно быть проведено в двух группах пациентов: Контрольная группа – лечение не проводится или проводится стандартное, традиционное (обычное) лечение или пациенты получают плацебо; Группа активного лечения – проводится лечение, эффективность которого исследуется.

Плацебо (placebo) – это индифферентное вещество (процедура) для сравнения его действия с эффектами настоящего лекарства или другого вмешательства. В КИ плацебо применяют при использовании слепого метода с тем, чтобы участники не знали, какое лечение им назначено (Мальцев В. , и соавт. , 2001). Технология плацебо-контроля является этичной в тех случаях, когда испытуемый не получает существенного вреда, обходясь без лекарств.

Активный контроль – применяется лекарство, являющееся эффективным относительно исследуемого показателя (чаще применяется препарат «золотого стандарта» — хорошо изученный, давно и широко применяемый в практике).

Гомогенность сравниваемых групп — группы пациентов должны быть сопоставимы и однородны по: Клинические особенности заболевания и сопутствующая патология Возраст, пол, расовая принадлежность

Репрезентативность групп Количество пациентов в каждой группе должно быть достаточным для получения статистически достоверных результатов. Распределение пациентов по группам должно происходить рандомизированно, т. е. методом случайной выборки, позволяющим исключить все возможные различия между сравниваемыми группами, потенциально способные повлиять на результат исследования.

Метод ослепления — для минимизации осознанной или неосознанной возможности влияния на результаты исследования со стороны его участников, т. е. чтобы исключить субъективный фактор, в доказательной медицине применяется метод «ослепления» (англ. blinding).

Виды «ослепления» Простое «слепое» (single — blind) — о принадлежности к определенной группе не знает больной, но знает врач; Двойное «слепое » (doubl — blind) — о принадлежности к определенной группе не знают больной и врач; Тройно е «слепое» (triple — blind) — о принадлежности к определенной группе не знают больной, врач и организаторы (статистистическая обработка) Открытое исследование (open — label) – все участники исследования осведомлены

Результаты РКИ – должны быть практически значимы и информативны: Это может быть осуществлено только при достаточно длительном наблюдении за пациентами и низким числом отказов пациентов от продолжения участия в исследовании (<10%).

Истинные критерии эффективности лечения – Первичные – основные показатели, связанные с жизнедеятельностью больного (смерть от любой причины или основного — исследуемого заболевания, выздоровление от исследуемого заболевания) – Вторичные — улучшение качества жизни, снижение частоты осложнений, облегчение симптомов заболевания – Суррогатные (косвенные), третичные — результаты лабораторных и инструментальных исследований, которые как предполагается, связаны с истинными конечными точками, т. е. с первичными и вторичными.

Рандомизируемые клинические исследования – должны быть использованы объективные критерии конечных результатов: Смертность от данного заболевания Общая смертность Частота развития «больших» осложнений Частота повторных госпитализации Оценка качества жизни

Когортное исследование (когорт-группа) Подбирается группа пациентов на предмет сходного признака, которая будет прослежена в будущем Начинается с предположения фактора риска Группы пациентов: — подвергшиеся воздействию фактора риска -не подвергшиеся воздействию фактора риска Проспективное во времени (в будущем) определение искомых факторов в экспонированной группе Отвечает на вопрос: «Заболеют ли люди (в будущем), если они подверглись воздействию фактора риска? » . В основном, проспективные, но встречаются и ретроспективные. Контроль за обеими группами осуществляется одинаково Оценки исходов Исторические когортные – отбор когорты по историям болезни, а наблюдение в настоящее время.

Исследование случай – контроль Исследование, организовано для выявления связи между каким-либо фактором риска и клиническим исходом. В таком исследовании сравнивается доля участников, испытавших вредное воздействие, в двух группах, в одной из которых развился, а в другой не отмечался изучаемый клинический исход. Основные и контрольные группы относятся к одной и той же популяции риска Основные и контрольные группы должны одинаково подвергаться воздействию Классификация заболевания при t = 0 Воздействие измеряется одинаково в обеих группах Может быть фундаментом новых научных изысканий, теорий

Исследование случай – контроль (ретроспективное): — В начале исследования исход не известен — Случаи: наличие заболевания или исхода — Контроль: отсутствие заболевания или исхода -Отвечает на вопрос: «Что произошло? » -Это продольное или лонгитудиальное исследование

Исследование серии случаев или описательное исследование Описание серии случаев – исследование одного и того же вмешательства у отдельных последовательно включенных больных без группы контроля Например, сосудистый хирург может описать результаты реваскуляризации сонных артерий у 100 больных с ишемией головного мозга Описывается определенное количество интересующих характеристик в наблюдаемых малых группах пациентов Относительно короткий период исследования Не включает никаких исследовательских гипотез Не имеет контрольных групп Предшествует другим исследованиям Этот вид исследования ограничен данными об отдельных больных